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病患及藥廠強力施壓 美國FDA通過「漸凍症」新藥

  • 更新2022/09/30 13:50
  • 發布2022/09/30 13:43
  • 作者/ 韓政燕

美國食品暨藥物管理局(FDA)週四(29日)核准通過一種備受爭議的「漸凍症」新藥物,令期待已久的病患視為一大勝利,而政府在審核實驗性藥物的科學嚴謹性也再度成為焦點。

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美國FDA在29日通過治療漸凍症的新藥物Relyvrio。美聯社

俗稱的「漸凍症」是一種運動神經元疾病,正式醫學名稱是「肌萎縮性脊髓側索硬化症」(Amyotrophic Lateral Sclerosis,簡稱ALS )。

FDA核准位於麻州的製藥廠Amylyx Pharmaceuticals研發的藥物Relyvrio,主要是根據一個小型的、中期的研究結果,顯示ALS患者的衰退病程可以放緩,存活時間延長數個月。

FDA神經學藥物負責人杜恩(Billy Dunn)博士發表聲明指出,「這次核准提供ALS另一個重要的治療選擇,這種危及性命的疾病目前無藥可醫」。

RelyvrioFDA五年來首次核准治療ALS的藥物,也是第三種被核准的ALS藥物。ALS會破壞基本生理功能的神經細胞,像是走路、說話和吞嚥。美國約有2萬人患有這種疾病。

FDA這次審核過程充滿爭議,令外界質疑FDA在審核致命性疾病時能具有多少彈性,而對病患和外界的呼籲,又應該如何衡量。

加州大學舊金山分校ALS專家洛曼-侯斯(Catherine Lomen-Hoert)博士表示,「這顯示了FDA靈活處理的能力,也顯示了ALS病患和提倡者能有多麼堅持不放棄」,「這家藥廠真的盡全力,讓這個可能具有療效的藥物送到病患面前」。

針對這個新藥,FDA內部科學家曾提出兩份負面的審核報告,認為藥廠提供的結果「位於邊緣」,「不具說服力」。外部顧問小組在3月也支持FDA的負面報告,投票結果顯示反對該藥物。

不過隨後,FDA面臨來自ALS病患、提倡者和國會議員的龐大壓力。最近幾週,FDA收到了超過1300份來自ALS社團的評論,支持該藥物。

面對排山倒海的壓力,FDA內部專家出現動搖,本月稍早重新討論該藥物,再次開會時以7票同意及2票反對,為該藥物的核准敞開大門。

根據Amylyx藥廠提出的實驗結果,目前只有600名患者參加實驗,結果預計在2024年出爐。藥廠保證,如果大規模的實驗顯示該藥物不具有療效, 會自動下市。

不過仍有許多專家對於Amylyx這種非正式的承諾抱有疑慮,擔憂未來FDA跟藥廠對於實驗結果的解讀可能不同,或是Amylyx被其他藥廠收購,該承諾就失去效力。

Relyvrio是一種粉狀藥物,其中包含兩種成分:用於治療尿素循環異常的處方籤藥物苯基丁酸鈉(sodium phenylbutyrate; )以及中藥營養補充品牛磺二醇(taurursodiol)。目前已有病患自費同時攝取這兩種成份,有時一個月花費高達5千美元(約15.8萬元台幣),FDA核准後,未來將由保險公司支付。Amylyx尚未公布藥價,但是在加拿大,該藥物在6月被核准,提議價格是16.5萬美元(約523.9萬元台幣)。

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