國際-國際焦點 國際焦點-中港澳

四肢無力、難以呼吸!女嬰患罕病療法價格高達千萬,幸運獲「免費治療」終能活下去

  • 更新2021/02/01 03:44
  • 發布2020/10/27 09:48
  • 作者/ 洪采姍

健健康康地活著,對一般人而言是再平凡不過的事,不過對某些患者來說,卻一出生就得和死神拔河。加拿大...

健健康康地活著,對一般人而言是再平凡不過的事,不過對某些患者來說,卻一出生就得和死神拔河。加拿大一位名叫露西(Lucy Van Doormaal)的嬰兒,出生即確診脊髓性肌肉萎縮症(SMA),家人努力募資希望湊得數百萬美元以搶救她的性命,值得慶幸的是,她現已免費獲得治療。

女嬰患病時全身插滿管子,經治療後能露出可愛笑容。(圖片來源/翻攝自推特)

罹患最嚴重第一型:四肢無力、難以呼吸及吞嚥

脊髓性肌肉萎縮症屬於體染色體隱性遺傳疾病,而現年七個月大的露西,在出生五週後被診斷出罹患最嚴重的第一型,患者在出生六個月內即會出現症狀,包括四肢無力、吞嚥及呼吸困難等,一般在兩歲前就會因呼吸衰竭而死亡。

眼見原本正常、可愛的掌上明珠身上插滿管子,即將性命不保,露西家人焦急如焚。

基因療法Zolgensma是目前唯一被批准用來治療脊髓性肌肉萎縮症的方法,採一次性注入靜脈,不過價格非常高昂,要價290萬加元(約台幣6,200萬),普通家庭難以支付,因此露西家人急忙建立募資專頁,希望獲得援助。

而就在快湊滿錢時,幸運的事發生了——露西被製藥公司隨機選為療法實驗對象,能夠免費獲得治療。

露西母親羅拉(Laura Van Doormaal)在接受《CNN》採訪時表示,一家人都非常震驚且高興,他們已孤注一擲,全力輔助露西接受治療,如今能夠免去費用,是相當大的解脫。先前所募得的錢除了用來治療露西外,其餘已捐給其他需要此療法的患者及慈善機構。

治療後症狀迅速改善 家人盼她有天能爬行

雖然Zolgensma療法並非能徹底根治,只是盡可能地延長患者壽命,但已是露西活下去的唯一機會。製藥公司發言人指出,目前全世界已有500人接受此療法,根據數據來看,Zolgensma有快速且顯著的效果,有效地延長了病患的性命。

而露西在接受治療後,現已有精神許多,能夠露出甜美的笑容,四肢也變得較為有力,最大的變化是她能快速抬頭,這是露西以前無法做到的。羅拉希望有天她能開始爬行,甚至學會走路,雖然這是很奢侈的夢想,但家人們仍抱有期望,繼續鼓舞露西勇敢活下去。

更多太報報導
你也感到不快樂嗎?心理學家建議沒用!人生低谷時,我們最該問自己一個問題
他為寵物畫「超醜」作品竟成網紅,還替無家者募款超過50萬


↑加入太報Telegram頻道↑
 接收第一手消息

留言